De Stichting ALS Reseach Foundation wil Stamceltherapie promoten om het verloop van ALS te vertragen

Wat is ALS?

ALS is een progressieve en dodelijke neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door een graduele afname van het aantal motorneuronen — de gespecialiseerde zenuwcellen die verantwoordelijk zijn voor de controle van de vrijwillige bewegingen — in het ruggenmerg en de hersenen, wat leidt tot de verzwakking en inkrimping van de spieren.

Oplossing

Stamceltherapie is een potentiële behandelingswijze voor ALS die volop opgang maakt. Stamcellen bezitten het unieke vermogen om tot veel types van gespecialiseerde cellen te evolueren. Men verwacht dan ook dat deze benadering zal helpen beschadigde of afstervende neuronen en de cruciale cellen die hen ondersteunen te regenereren.

Bij de behandeling worden MSC’s geïsoleerd uit het iemands beenmerg. Deze worden dan gekweekt in het laboratorium en daarna via een rechtstreekse injectie in het ruggenmergkanaal vermengd met het cerebrospinaal vocht (CSV) van de patiënt. Het CSV is de vloeistof die de hersenen en het ruggenmerg omgeeft.

Resultaat

Men verwacht dat de therapie als dusdanig de groei van motorneuronen zal aanzwengelen en hun afsterven zal voorkomen, wat de voortgang van ALS vertraagt. De therapie werd eerder al getest als aanvulling op riluzol (op de markt gebracht als Rilutek, Tiglutik en Exservan), in een fase ½ klinisch onderzoek (NCT01363401). De resultaten wezen uit dat de toediening van twee intrathecale (in het spinale kanaal aangebrachte) injecties het ziekteverloop veilig en efficiënt voor aanzienlijk vertraagde bij 32 ALS-patiënten — zoals bleek uit de scores op de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R).